雷帕霉素治疗什么（得了结节性硬化该怎么治疗）

本文目录

• 得了结节性硬化该怎么治疗
• 结节性硬化症最新药物
• 结节性硬化雷帕霉素治疗指征
• 雷帕霉素治疗自闭症，使得吗
• 请问雷帕霉素的作用是什么，原料药哪里有卖最好清楚一点的，谢谢
• 雷帕诺尔是治疗皮肤病结结性硬化症的药吗，
• 结节性硬化该怎么办

得了结节性硬化该怎么治疗

得了结节性硬化可采用雷帕霉素治疗或手术治疗。具体治疗方法如下：药物治疗由于TSC1和TSC2蛋白参与调节哺乳动物雷帕霉素靶蛋白（mTOR）激酶活性，因此考虑应用雷帕霉素治疗TSC。雷帕霉素属于大环内酯类抗生素，因抑制mTOR活性、参与调节细胞生长用于抗真菌治疗，在器官移植术后也作为免疫调节药物应用。手术治疗抗癫痫治疗，早期控制癫痫发作有助于预防继发的癫痫脑病和认知行为损害，婴儿痉挛症的治疗推荐个体化用药方案，研究显示氨己烯酸对73%的TSC婴儿痉挛症患者有效，TSC相关癫痫可能对多种抗癫痫药效果不佳，部分小样本研究显示外科手术治疗可达到满意效果。肾血管平滑肌脂肪瘤，肿瘤直径大于3.5cm～4.0cm时易发生出血而出现疼痛，此时有干预指征，可行肾动脉栓塞或肾部分切除术。肺淋巴管肌瘤病多见于育龄妇女，提示雌激素可能参与刺激肺部平滑肌细胞生长。孕酮激素治疗和/或卵巢切除术可减少雌激素产生，但治疗效果个体差异较大。其他治疗其他对症治疗包括脱水降颅压，脑脊液循环受阻可行手术治疗，面部皮脂腺瘤可整容治疗。

结节性硬化症最新药物

治疗结节性硬化症的药物为雷帕霉素，该病的症状不同药物选择也不同，西罗莫斯可用于治疗结节性硬化症有关的，肾脏血管平滑肌脂肪瘤和脑室管膜下巨细胞星形细胞瘤。结节性硬化症是一种常染色体显性遗传的神经皮肤病，多于儿童期发病，主要临床特征为皮肤损害、智能减退和癫痫发作。对于表现为癫痫的患者选择抗癫痫药物，对婴儿痉挛症患者选择氨己烯酸，药物无效的结节性硬化相关的癫痫患者可以选择手术治疗。结节性硬化症可以在医生的指导下用最新药物奥卡西平治疗。此疾病多发于儿童，多是由于遗传因素所导致，通常会导致患儿出现癫痫发作，并伴有皮肤产生白斑的现象，还可能会产生粉红色的血管纤维瘤，最好去医院做基因检测以及影像学检查。意见建议：当病情不太严重的时候，可以在医生的指导下用抗癫痫药物治疗，也可以用特异性靶向治疗，能够起到较好的效果。

结节性硬化雷帕霉素治疗指征

　结节性硬化症作为一种常见病和多发病，往往会引起年轻的患者朋友发生脑部肿瘤，而一些成年患者则可能会发生肺脏和肾脏的肿瘤，为了减少和避免给患者朋友带来更加严重的危害，建议患者朋友及其家属应该要积极地进行检查和治疗，那么，雷帕霉素能控制结节性硬化吗？

　　雷帕霉素属于一种比较常见的免疫***药物，结节性硬化症发生以后，建议患者朋友可以服用一些雷帕霉素来进行治疗，坚持服用雷帕霉素一个疗程以后，能够使患者朋友的病情趋于稳定，肿瘤的体积也会明显的缩小，患者朋友除了可以使用雷帕霉素来进行治疗以外，还可以考虑一下药物。

　　1、氯硝基**。结节性硬化多为常染色体显性遗传，该病一般都会使患者发生中枢神经系统的胶质结节，在面部皮肤出现有皮脂腺瘤，为此，患者朋友可以在医生的指导下，选择使用一些氯硝基**来进行控制和治疗，这一药物能够有效地缓解和改善结节性硬化症所带来的不适症状。

　　2、三乐喜。伴有智力障碍的患者人群也可以根据自己的症状，选择性的使用一些三乐喜或者是脑复康来进行综合治疗，必要的情况下还可以采用中西医结合的方法，配合使用中药蒲参益智胶囊 来进行辅助调理，服药期间应该要注意保持清淡的饮食，避免吃一些辛辣刺激性的食物。

　　结节性硬化症的发生，往往会给患者朋友的身心健康带来一定的危害，为此，建议患者朋友应该要在医生的指导下，结合自身的具体情况，选择使用一些雷帕霉素或者是三乐喜等药物来进行治疗，同时在治疗过程中，还应该注意定期到医院随访复查，根据复查结果调整治疗方案。

雷帕霉素治疗自闭症，使得吗

有家长不知为何，突然对雷帕霉素治疗自闭症感兴趣。椰菜君一搜索，还真有这么一个临床试验要做： 这个话题，椰菜君之前是谈论过的，虽然是关于TSC1/TSC2基因，还有依维莫这个药物;详见《 难兄难弟的TSC1和TSC2基因，治疗太晚了吗？ 》 那使得吗？请耐心读完本文。 在自闭症患者里面，有一些人的病因是非常明确的，就是单基因突变。而其中 TSC1 / TSC2 基因突变，又受到特别关注，原因是这类患者不单单是会有自闭症症状，更可忧的是身体多个部位——大脑、肾脏、肺，尤其是皮肤——还会出现良性肿瘤生长，严重时可危及生命，这即是 结节性硬化综合症 。 人们对单基因突变是比较有办法研究的，所以目前对 TSC1/TSC2 基因突变已有相当的了解。简单说，如果这两个基因出现故障，就会放纵一种叫做 mTOR 的蛋白质；在mTOR的怂恿下，其它一堆蛋白质就如脱缰的狗一样猛跑，细胞就会野蛮生长——生长太过了就是肿瘤啊。好消息是，因为mTOR蛋白和肿瘤息息相关，所以人们对它已经做了很多研究，并且已经有药物来控制这个mTOR蛋白了！ Yes！没错，雷帕霉素就是mTOR蛋白的对头！事实上，是先有雷帕霉素，后有mTOR蛋白！mTOR就是 m ammalian  T arget  O f  R apamycin(雷帕霉素的哺乳动物体内的靶子)的首字母缩写啊！ 原来，在看到青霉素如何成就了自己的历史地位之后，各国的药物研究者照猫画虎，想千方，设百计，到全世界拼命搜刮地皮，想要从中找到新的菌株，好发掘金子新的抗生素。虽然远在世界的尽头，太平洋中复活节岛也没能幸免，也有人去刮地皮！从其中一个叫做Rapa Nui的小岛的样品里面，大家那，哦不，加拿大的一个实验室挖除了一株新的链霉菌，并从这个链霉菌中，分离出一个新的大环内酯化合物。 令他们高兴的是，这个新化合物具有很不错的抗霉菌活性，有希望发展成抗真菌药物，金光灿灿的大道就在眼前！起个名字就叫rapamycin雷帕霉素了！ 然而不幸的是，这个雷帕霉素竟然强烈抑制淋巴细胞的分化，而淋巴细胞正是免疫系统的根本所在。。。也就是说， 雷帕霉素猛力压制身体的免疫系统啊 。啊。啊 。 你看你，大家伙儿不都忙着增强免疫力吗，你竟然大唱反调，那还抗个屁的真菌啊。。。真菌没杀完，人怕是先没了。。。 他人之毒药，我之蜜糖。这话用在雷帕霉素身上真是合适不过了。因为有家公司，就是做奶粉的那个惠氏，慧眼识真金。你不是强烈压制身体的免疫系统吗，那不正是器官移植病人急需的吗？的吗？的吗？ 拿来一试，效果可真不错。。。所以FDA在1999年全票批准雷帕霉素上市，起个大名叫做Rapamune——就是雷帕Rapa和免疫imune的组合。 惠氏Wyeth在复活节岛上树的纪念碑 既然雷帕霉素能强烈抑制B细胞和T细胞的分化，那抑制其它细胞分化显然也是顺理成章的事情。人体哪些细胞还老是不安分想着要分化呢？当然是肿瘤细胞了！所以雷帕霉素抑制肿瘤生长也是完全合情合理的事情！既然能抑制肿瘤细胞，那研究起来的动力就大了去了！ 结果就发现，这个雷帕霉素，特别喜欢结合一个蛋白质，叫它没**常工作；而这个蛋白质呢，功能就是控制其它一堆细胞生长和分化所必须的蛋白质。这么一来，肿瘤细胞就得到控制，不会野蛮生长。这个蛋白质，当然就是前面提到的mTOR蛋白了。 读到这里，逻辑就清楚了。既然TSC1/TSC2基因突变患者体内的mTOR蛋白失去了家教，那花钱请个住家老师，比如雷帕霉素，只怕也能管住它吧？ 确实，目前使用雷帕霉素，还有一些新型的mTOR蛋白***来治疗结节性硬化综合症，取得了很不错的进展，但用这个逻辑来治疗并发的自闭症症状，效果却相当令人失望。前文中介绍了两项使用依维莫司（一种类似雷帕霉素的药物）的临床研究，结论是不仅无效反而还有加重的可能。 其中的原因，有些人猜测可能是错过了治疗的窗口。因为等发觉TSC1/TSC2基因突变开始作乱的时候，损害已然造成了；此时再开始管控，已经是有心杀贼无力回天。但又有一个问题，如何知道何时应该开始使用药物控制mTOR蛋白呢？比如说，孩子一出生，就做基因检测，只要检测出TSC1/TSC2基因突变，就开始使用mTOR蛋白***？这样固然是做到了防患于未然，但麻烦的是，有不少携带者直到成年才出现症状！若是一出生就用药，他们的免疫系统长期受到压制，只怕是活不到成年。。。 不管怎么说，用雷帕霉素等mTOR蛋白***来治疗携带TSC1/TSC2基因突变的自闭症患者，至少称得上是有根有据，师出有名。但用于治疗其它自闭症患者？他们的mTOR蛋白也失去了控制吗？如果不是，岂不是名不正言不顺，言不顺事不成？比如，有人认为X脆性综合征患者体内的mTOR蛋白也需要加以管教，但动物实验发现雷帕霉素反而加剧了动物模型的症状，表明这并不是一个好主意。 当然，这并不能说明雷帕霉素就不可能对某些自闭症患者有效，毕竟抑制mTOR蛋白的后果是很广泛的，并且它也不仅仅就只有抑制mTOR蛋白这一个功能。但就椰菜君的浅见，鉴于雷帕霉素对免疫系统的强烈压制效果，将之用于谱系儿童身上，还是要慎之又慎，这可不比满大街的益生菌，就是每天喝一桶也是不打紧的。

请问雷帕霉素的作用是什么，原料药哪里有卖最好清楚一点的，谢谢

雷帕霉素（RAPA）是一种新型大环内酯类免疫***。雷帕霉素通过不同的细胞因子受体阻断信号传导，阻断T淋巴细胞及其他细胞由G1期至S期的进程，从而发挥免疫抑制效应。从临床应用来看，雷帕霉素有很好的抗排斥作用，且与环孢霉素A（CsA）和FK506等免疫***有良好的协同作用，是一种疗效好，低毒，无肾毒性的新型免疫***。2010年3月，美国德克萨斯州大学的一项研究显示，雷帕霉素可用于治疗阿尔茨海默症，该药物成分也存在于复活岛土壤中细菌的分泌物。雷帕霉素原料，即西罗莫司，CAS号：53123-88-9至于厂家，你上网查一下就知道了。，很多的

雷帕诺尔是治疗皮肤病结结性硬化症的药吗，

1、雷帕诺尔可以治疗皮肤病结结性硬化症2、结节性硬化症是一种常染色体遗传的神经皮肤综合征，也有散发病例，多由外胚叶组织的器官发育异常，可出现脑、皮肤、周围神经、肾等多器官受累，临床特征是面部皮脂腺瘤、癫痫发作和智能减退。3、雷帕诺尔主要成分是雷帕霉素，属于新型大环内酯类免疫***。雷帕霉素通过不同的细胞因子受体阻断信号传导，阻断T淋巴细胞及其他细胞由G1期至S期的进程，从而发挥免疫抑制效应 。4、由于雷帕霉素具有免疫抑制效应，建议不要随便用药。首先要到正规的皮肤病专科医院进行诊断，确诊后医生会根据病情用药。

结节性硬化该怎么办

结节性硬化又称Bourneville病。大多呈常染色体显性遗传，多数是由于外胚层先天发育异常，而致脑、皮肤、周围神经、肾、眼睛、等器官受累，引起多种临床表现的综合征。临床以癫痫发作、智能障碍和面痣为其常见的三大特征。结节性硬化影响细胞分化调节功能，从而导致外胚层、中胚层和内胚层细胞生长和分化的异常。结节性硬化怎么办？步骤/方法：1 雷帕霉素属于大环内酯类抗生素，因抑制mTOR活性、参与调节细胞生长用于抗真菌治疗，在器官移植术后也作为免疫调节药物应用。临床前和临床研究显示雷帕霉素可能缩小室管膜下巨细胞星型细胞瘤、肾血管平滑肌脂肪瘤或肺淋巴管肌瘤病的肿瘤体积，可用于治疗结节性硬化。2 进行抗癫痫治疗，早期控制癫痫发作有助于预防继发的癫痫脑病和认知行为损害，婴儿痉挛症的治疗推荐个体化用药方案，研究显示氨己烯酸对73%的TSC婴儿痉挛症患者有效，TSC相关癫痫可能对多种抗癫痫药效果不佳，部分小样本研究显示外科手术治疗可达到满意效果。3 肺淋巴管肌瘤病多见于育龄妇女，提示雌激素可能参与刺激肺部平滑肌细胞生长。孕酮激素治疗和/或卵巢切除术可减少雌激素产生，但治疗效果个体差异较大。也有研究显示mTOR***对肺淋巴管肌瘤病有效，同样FDA也尚未批准此适应证。